XORTX stellt Antrag auf Gewährung des „Orphan Drug“-Status für die Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen bei der Europäischen Arzneimittelagentur („EMA“)

Die von XORTX entwickelte Oxipurinol-Formulierung XORLOTM soll in der Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) bei fortschreitendem Krankheitsverlauf zum Einsatz kommen

CALGARY, ALBERTA, den 29. August 2023 – XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen für spätklinische Studien, das auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen spezialisiert ist, gibt die Einreichung eines Antrags auf Gewährung des Orphan Drug-Status für XORLOTM bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) bekannt.

Der Antrag auf Gewährung des Orphan Drug-Status betrifft den Einsatz von XORLOTM, der von XORTX entwickelten und patentierten einzigartigen Oxipurinol-Formulierung, bei der Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD).

Das Verfahren zur Gewährung des Orphan Drug-Status (ODD) wurde mit der Einreichung dieses Antrags beim Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (Committee for Orphan Medicinal Products/COMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eingeleitet.

Zur Unterstützung dieses Antrags wurde ein eigens zusammengestelltes Datenpaket vorgelegt, das folgende Dokumente umfasste: einen Überblick im Hinblick auf die wissenschaftlichen Grundlagen des Mechanismus der Schädigung in Zusammenhang mit dem abweichenden Purinstoffwechsel und der Hyperurikämie sowie den Nachweis, dass XORLOTM die beschleunigende Wirkung der Nierenschädigung abschwächt; eine Analyse der Anzahl der ADPKD-Patienten in Europa; und eine Argumentation zur Untermauerung der Wahrscheinlichkeit, dass die neue Therapie mit XORLOTM im Vergleich zur bestehenden Behandlung einen signifikanten, klinisch bedeutsamen Nutzen bietet.

Das COMP-Büro der EMA wird dieses erste Antragpaket begutachten und voraussichtlich im Dezember 2023 eine entsprechende Rückmeldung bzw. Entscheidung übermitteln.

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, erklärt: Dieser ODD-Antrag bei der EMA ist für das Unternehmen ein wichtiger Meilenstein im Hinblick auf frühere und aktuelle Entdeckungen von XORTX sowie auf seinen neuartigen Ansatz zur Verlangsamung des Fortschreitens der Nierenerkrankung bei ADPKD-Patienten. Im April 2023 erfolgte bereits die Zuerkennung des ODD-Status durch die US-Arzneimittelbehörde FDA. Weitere Updates wird es geben, sobald uns das COMP-Büro der EMA seine Entscheidung übermittelt.

Die Gewährung des ODD-Status durch die EMA hat folgende Vorteile: Ermäßigungen bei den Gebühren für Protokollassistenz, Zulassungsanträge und Jahresgebühren für zugelassene Arzneimittel; automatischer Zugang zum zentralisierten Zulassungsverfahren der EMA; Zugang zu Forschungszuwendungen; ein vereinfachtes Zulassungsverfahren sowie 10 Jahre Marktexklusivität.

Weitere Informationen zu den Anreizen für eine Zulassung als Orphan-Arzneimittel finden Sie auf www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/orphan-designation/orphan-incentives

Über die Zuerkennung des Orphan Drug-Status in Europa

Die EMA ist für die Begutachtung der von Sponsoren gestellten Anträge auf Zuerkennung des Orphan Drug-Status verantwortlich. Um sich für die Zulassung als Orphan Drug zu qualifizieren, muss ein Arzneimittel eine Reihe von Kriterien erfüllen:

– Es muss für die Behandlung, die Prävention oder die Diagnose einer lebensbedrohlichen oder chronisch invalidisierenden Krankheit bestimmt sein.

– Die Prävalenz der Erkrankung in der EU darf nicht mehr als fünf von 10.000 betragen bzw. es muss unwahrscheinlich sein, dass die Vermarktung des Arzneimittels ausreichende Erträge abwirft, um die für seine Entwicklung erforderlichen Investitionen zu rechtfertigen.

– Es kann keine zufriedenstellende Methode zur Diagnose, Prävention oder Behandlung des betreffenden Leidens zugelassen werden, oder im Falle des Bestehens einer solchen Methode muss das Arzneimittel für die von dem entsprechenden Leiden betroffenen Personen von signifikantem Nutzen sein.

Anträge auf Zuerkennung des Orphan Drug-Status werden vom COMP-Büro der EMA mit Unterstützung des vom COMP-Büro der EMA aufgebauten Experten-Netzwerks geprüft. Das Bewertungsverfahren dauert höchstens 90 Tage ab dem Zeitpunkt der Validierung.

www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/orphan-designation-overview

Über das XRx-008-Programm

Oxipurinol ist ein Xanthinoxidase-Hemmer (XOI) mit wichtigen pharmakologischen Eigenschaften, die sich perfekt für die Verabreichung an Menschen mit ADPKD eignen. Zu diesen pharmakologischen Eigenschaften zählen:

1) Die Fähigkeit, im Blutkreislauf, in den Nieren und im kardiovaskulären Gewebe zu wirken sowie die Produktion von Harnsäure zu hemmen und dadurch den damit verbundenen Mechanismus der Schädigung abzuschwächen, durch den die Xanthinoxidase das Fortschreiten von Nieren- und Herzerkrankungen beschleunigt.

2) XORLOTM sorgt für eine deutlich erhöhte Absorption von Oxipurinol. Dieser Ansatz bietet ein wirksames, gut verträgliches Medikament mit umfangreichen klinischen Sicherheitserfahrungen, was darauf hindeutet, dass mit dem XRx-008-Programm des Unternehmens ein XOI mit einem überlegenen Produktprofil bereitgestellt werden kann, das den beschleunigten Rückgang der Nierenfunktion bei ADPKD-Patienten verlangsamt.

Über ADPKD

ADPKD ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen sind. 1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen verursachen, die für ADPKD-Patienten3 typischerweise ein ernstes Problem darstellen.

Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose, zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion beiträgt, was schließlich zu einer Nierenerkrankung im Endstadium führt.1

Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte Anzahl von geeigneten Patienten wird auch eine ADPKD-spezifische Pharmakotherapie empfohlen4. Es werden neue, breiter einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten mit einer ADPKD wirksam zu verlangsamen.

Über XORTX Therapeutics

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten Organschäden in Zusammenhang mit einer viralen Infektion der Atemwege. Zusätzlich wird an XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei Typ-2-Diabetes, gearbeitet.

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen Gesundheit von Patienten mit Nierenerkrankungen dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter www.xortx.com.

Weitere Informationen erhalten Sie über:

Allen Davidoff, CEO
adavidoff@xortx.com
+1 403 455 7727

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com
+1 617 901 0785

Medienanfragen:

OIipriya Das, PhD, MSc
olipriya.das@russopartnersllc.com
+1 409 365 3641

Quellen:

1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to determine the incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease, 5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/
4. Gimpel C., Bergmann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019

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Zukunftsgerichtete Aussagen

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